Un innovativo farmaco è stato
somministrato all'ospedale Giovanni XXIII di Bari a un ragazzo
di 16 anni con iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1), una
malattia ultra-rara che colpisce il metabolismo, e determina
nelle sue fasi evolutive la necessità di eseguire un duplice
trapianto di fegato- rene.
"Secondo le più recenti acquisizioni della letteratura
scientifica l'utilizzo di questa terapia, il Lumasiran,
disponibile solo in pochi centri in Italia, consente di
stabilizzare la funzione renale e comunque di evitare il ricorso
al trapianto di fegato, migliorando sensibilmente la qualità
della vita dei pazienti", spiega Mario Giordano, direttore della
nefrologia e dialisi pediatrica al Giovanni XXIII.
L'iperossaluria primitiva tipo 1 (PH1) è una malattia genetica
autosomica recessiva ultra-rara, con una prevalenza stimata di
1-3 casi per milione di popolazione e un'incidenza di circa 1
caso ogni 120.000 nati in Europa, ed è responsabile dell'1-2%
dei casi di insufficienza renale terminale pediatrici.
Il Giovanni XXIII ha ottenuto dalla Regione Puglia e dall'Aifa
il riconoscimento per la prescrizione e somministrazione del
Lumasiran.
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