Da virus modificati nuove cure per malattie mitocondriali

Ricerca Università Padova su sindrome di Leigh

Redazione ANSA PADOVA

(ANSA) - PADOVA, 26 LUG - Dai virus modificati sono possibili nuove cure per le malattie mitocondriali, gravi malattie genetiche che a oggi non hanno una cura e si manifestano interessando organi e tessuti, con insorgenza variabile sia per il modo che per l'età dei pazienti colpiti. Un team di ricercatori dell'Università di Padova, coordinato dai docenti Carlo Viscomi e Massimo Zeviani, direttori del laboratorio di Medicina Mitocondriale, ha recentemente pubblicato su «Brain» uno studio che individua un possibile nuovo approccio nella ricerca di una cura. "La catena respiratoria delle cellule - spiega Viscomi - è costituita da proteine di grandi dimensioni che permettono alla cellula di respirare. Uno di questi, chiamato 'complesso I' include, tra le circa 45 che lo compongono, la proteina codificata dal gene Ndufs4, le cui mutazioni sono responsabili di una grave encefalomiopatia detta 'sindrome di Leigh'". La ricerca è stata svolta utilizzando dei topi (modelli murini) mancanti del gene Ndufs4, in cui è stata iniettata la forma originale (quindi non mutata) del gene attraverso virus modificati in modo da impedirne la replicazione, tecnicamente chiamati "vettori virali adeno-associati" (Aav). I ricercatori hanno quindi sviluppato un virus Aav in grado di ri-esprimere il gene umano Ndufs4 e lo hanno introdotto nei topi mutanti alla nascita murini: 4 su 5 sono sopravvissuti oltre i 6 mesi, rispetto alle 6 settimane di vita di quelli non trattati. I topi trattati con Aav hanno manifestato un minore deficit neurologico di tipo motorio, e minori deficit biochimici rispetto al progressivo decadimento evidente nei topolini non trattati. Per Zeviani "i nostri studi costituiscono un possibile nuovo e promettente approccio nella ricerca terapeutica delle malattie mitocondriali, che sono una delle più importanti famiglie di malattie genetiche per le quali a oggi non esistono cure". Lo studio è il risultato di un progetto svolto grazie al supporto e alla collaborazione dei ricercatori dell'Università di Padova con Telethon, Associazione Luigi Comini Onlus e Foundation NRJ pour les Neurosciences.
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