Si amplia il numero di pazienti italiani con Emofilia A che potranno curarsi con una terapia poco invasiva e in grado di controllare bene gli episodi di sanguinamento e le loro conseguenze. E' stata infatti pubblicata in Gazzetta Ufficiale la nuova indicazione terapeutica per emicizumab, un anticorpo monoclonale che potrà essere rimborsato per la profilassi anche in pazienti con Emofilia A grave senza inibitori del fattore VIII di coagulazione, tra cui anche molti bambini e ragazzi. L'emofilia A colpisce circa 4.000 persone in Italia e il trattamento principale è la somministrazione del fattore VIII: in alcuni casi, però, il sistema immunitario può produrre contro di esso degli anticorpi, chiamati inibitori. Per questi pazienti 'con inibitori del fattore VIII' è stato approvato, nel 2018, un anticorpo monoclonale, emicizumab. Alla base della decisione, gli studi registrativi HAVEN 1 e 2 in pazienti 'con inibitori'. Ora, gli studi HAVEN 3 e HAVEN 4 hanno mostrato come emicizumab riduca in misura significativa i sanguinamenti rispetto alla profilassi tradizionale con fattore VIII e senza eventi avversi significativi, anche in pazienti 'senza inibitori'. La nuova indicazione introdotta dall'Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) consente di avere disponibile questa classe terapeutica anche per il secondo gruppo di pazienti. "Si tratta - spiega Flora Peyvandi, ordinario di Medicina Interna dell'Università degli studi di Milano - di una soluzione che può essere somministrata, secondo le necessità, una volta a settimana, ogni 2 settimane o 4 settimane attraverso una puntura sottopelle". Una terapia decisamente meno impattante sulla vita quotidiana dei pazienti rispetto alle infusioni in vena da effettuare più volte nel corso della stessa settimana, necessarie per la profilassi tradizionale. "Questo ampliamento dell'accesso a cure migliori - spiega Cristina Cassone, presidente FedEmo - avrà positivi riflessi anche sul fronte della qualità di vita dei pazienti". L'approvazione anche in Italia però non basta: "occorre che la terapia possa essere prescrivibile in maniera omogenea su tutto il territorio nazionale", spiega Andrea Buzzi, presidente di Fondazione Paracelso. "La rimborsabilità in Italia della nuova indicazione di emicizumab - conclude Anna Maria Porrini, direttore medico Roche Italia - si inserisce nel percorso del nostro costante impegno nella ricerca e nello sviluppo di soluzioni terapeutiche innovative, che possano portare valore ai pazienti e ai medici".
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